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Enfermedades hereditarias de la retina: células encapsuladas, nuevas líneas de investigación: efectos de la luz
jueves, 6 de abril de 2006

Foto de Gustavo Aguirre

El Dr. Gustavo Aguirre, catedrático de Oftalmología Génica de la Universidad de Pensylvania, USA, pronunció una conferencia el día 4 de marzo de 2006 en la sede de la delgación de la ONCE en Barcelona invitado por la Asociación de Afectats de Retinosis Pigmentaria de Catalunya con el patrocinio de la empresa Bidons Egara.

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El Dr. Aguirre hizo un repaso a dos opciones terapéuticas que ya están siendo probadas en humanos para poder detener el avance del proceso degenerativo de la retina en pacientes con retinosis pigmentaria en un caso como es la terapia de células encapsuladas (ETC) y en otro caso como es la terapia génica en el caso de la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) para la mutación conocida del RPE65.

La empresa Neurtoech, a finales de enero de 2006 ha decidido llevar a cabo la fase II del Ensayo Clínico en humanos de la terapia de células encapsuladas en dos grupos de pacientes afectados por retinosis pigmentaria. El primer grupo de 48 pacientes se trata de personas con un buen resto visual y buen campo visual y se comprobará durante un año si el proceso degenerativo se detiene. El segundo grupo serán unos 60 pacientes con una agudeza visual de 0,1 y con muy poco campo visual.

Los estudios se pretende que estén acabados en la primavera de 2007 y se presenten durante el segundo semestre del mismo año para poder iniciarse la fase III del ensayo clínico en el año 2008. En esta fase III podrán participar centros de todo el mundo y el número de afectados puede llegar a un millar.

¿En qué consiste la terapia de células encapsuladas (ETC)?

Uno de los mayores desafíos del tratamiento de las enfermedades de la retina ha sido la capacidad de administrar medicamentos terapéuticos directamenteas encapsuladas (ETC), que permite una administración controlada y continua de un neuroprotector llamado CNTF (factor neurotrófico ciliar) en pacientes con Retinosis Pigmentaria.

El Profesor Aguirre demostró en modelos animales (perros) que este medicamento introducido en las microcápsulas y colocado en el vítreo paraba el desarrollo de la Retinosis pigmentaria en los animales. Durante un año un grupo de 10 afectados por retinosis pigmentaria han sido implantados con las microcápsulas y no han sufrido ningún síntoma adverso: ni inflamaciones, ni rechazos, ni otras complicaciones oftalmológicas. Un paciente mejoró un poco su visión a pesar de que su retinosis era muy avanzada.

Lo importante de la fase I del estudio era demostrar que no se producía ningún daño en la persona implantada con la microcápsula y eso ha sido superado con éxito

La colocación de la microcápsula se hace con cirugía ambulatoria y tiene la posibilidad de hacerse en repetidas ocasiones.

Neurotech afirma que ha conseguido reducir el tamaño de la microcápsula a 5 milímetros de larga por uno de ancho.

¿Para qué tipo de afectados/as está recomendada esta terapia?

Neurotech ha seleccionado afectos/as que desconocen su mutación para la realización de la fase II del ensayo clínico en humanos. El estudio comenzará entre abril y junio de 2006 y durará un año. En el segundo semestre de 2007 tendremos los resultados.

El objetivo de esta fase está orientado a validar la eficacia del efecto del factor neurotrófico CILIAR para frenar la degeneración celular de fotorrecceptores por eso se ha elegido un grupo de pacientes (48) con una buena agudeza visual y con buen campo visual.

El grupo de 60 pacientes tendrán muy mala agudeza y muy poco campo visual.

Se realizará en el Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos, la Universidad de Illinois, y en la Universidad de Oregon.

La condición necesaria para poder beneficiarse de esta terapia es que al menos tengamos una porción de retina activa suficiente para que el factor neurotrófico pueda tener un efecto de rescate celular.

La terapia Genica en humanos

Evidentemente la terapia génica como opción terapéutica implica conocer primeramente la mutación que produce nuestra enfermedad. Actualmente se ha demostrado que la terapia génica es segura y se probará en humanos para la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) causada por la mutación del gen RPE65.

Los afectos por esta variante de retinosis nacen prácticamente sin visión. Se conocen al menos 8 genes que producen esta patología aunque se cree que haya otros tantos que también la causan.

Esta es la única enfermedad de la retina que de momento se pretende curar con terapia génica.

Estudios previos en animales durante años han demostrado su eficacia y los animales tratados que nacen prácticamente sin visión han sido curados totalmente.

¿En qué consiste la terapia génica para el gen RPE65?

Básicamente consiste en una inyección subrretiniana en la que a través de un adenovirus que hace de vehículo se introduce el gen modificado que sustituye al mutado. Se introducen unos 200 microlitros.

Los estudios previos en animales permiten usar esta terapia sobre un tercio de la retina únicamente para evitar posibles desprendimientos.

Este adenovirus asociado es como un camión. Para poder usarlo en otras patologías de la retina simplemente cambiaremos la mercancía del camión.

Lo importante es que la técnica es segura y estamos en el momento de probarla en humanos.

La FDA americana ha aprobado el ensayo clínico en humanos en la FASE I. Se han seleccionado dos grupos de pacientes entre 25 y 35 años con una visión muy mala. Luego se hará con pacientes entre 15 y 25 años con mejor visión. Si todo va bien en un año lo probaremos en jóvenes de entre 10 y 15 años.

Estos estudios se harán entre junio del 2006 y junio 2007. Se harán en la Universidad de Pensylvania y Florida.

Conclusión

Ya tenemos dos terapias probándose en humanos para tratar enfermedades hereditarias de la retina como es la retinosis pigmentaria y la Amaurosis Congénita de Leber.

Entre junio de 2006 y 2007 se probarán tanto los factores neurotróficos a través de Terapia de Celulas Encapsuladas como la terapia génica en más de 100 pacientes lo que quiere decir que a finales del 2007 tendremos los resultados y en 2008 podremos pensar en hacer un ensayo en fase III en el que podrían participar ya más de 1000 personas.

Estamos hablando de 2 años. Si todo va bien en poco más de otros dos años se podrían generalizar estos tratamientos.

COMENTARIO

Este resumen ha sido realizado por Andrés Mayor Lorenzo, patrono de FUNDALUCE, Fundación Lucha Contra la Ceguera, tras participar en la conferencia del Dr. Gustavo Aguirre celebrada el 4 de marzo de 2006 en Barcelona, organizada por la Asociación de Afectados por retinosis pigmentaria de Catalunya con el patrocinio de la empresa Bidons Egara.

El Dr. Gustavo Aguirre ha demostrado que cuando se unen los esfuerzos: afectados, investigadores y se apoya económicamente la investigación se consiguen resultados.


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4 Comentarios sobre “Enfermedades hereditarias de la retina: células encapsuladas, nuevas líneas de investigación: efectos de la luz”

  1. beatriz dice:

    Quería saber si ya estan en la fase III de células encapsuladas, ya que mi hijo tiene un problema en la retina y no ve del ojo derecho.Vivo en Argentina, y quería saber si me pueden enviar información.por favor, gracias, espero su espuesta

  2. stefania dice:

    ME PARESE MUY IMPORTANTE ESTE TIPO DE PAGINAS PARA QUE LAS CONSULTEMOS Y TENGAMOS INFORMACION

  3. Jessica dice:

    buenas tardes,

    Mi hermano esta afectado por esta enfermedad, y me gustaría obtener la máxima información sobre este estudio, si fueran tan amables.

    Muchas gracias
    espero respuesta

  4. fernando sanchez dice:

    Hola somos los papas de la niña de uruguay que sufre de retinitis,la consulta es si tienen alguna idea del costo del implante de celulas encapsuladas y si hubo alguna otra novedad.GRACIAS

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